Markering av den internasjonale dagen for kliniske studier 19. mai 2026

Hvordan henger disse to temaene sammen? Hva tenker barn, deres pårørende, og pasienter med sjeldne sykdommer rundt det å delta i studier? Hvilke samarbeid finnes på kliniske studier i Norge og Norden? Og hvordan, rent praktisk, er studier på sjeldne sykdommer og barn organisert?

- Kliniske studier av behandling for sjeldne sykdommer er viktig for pasienter og fagpersoner. Det gir pasienter tidligere tilgang til ny innovativ behandling, og fagfolk får praktisk erfaring med å gi behandlingen, effekt og behov for oppfølging. Kliniske studier for sjeldne sykdommer er ekstra krevende fordi det er svært få pasienter som kan inkluderes i hvert enkelt land og de kan være vanskelig å finne i elektronisk journal, sier Olve Moldestad, leder i Partnerskapet for sjeldne sykdommer. Han er også blant annet leder ved Avdeling for nyfødtscreening ved Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus (OUS).

Per Kristian Knudsen i NorPedMed, et nasjonalt nettverk for forskning innen pediatri, sier at kliniske studier på barn er viktige av samme grunn: for at barn skal få tilgang på ny behandling.

- Ny behandling blir ofte godkjent mye senere for barn enn for voksne pasienter og opptil 70 % av legemidlene til barn på sykehus brukes off-label. Flere kliniske studier for barn er derfor nødvendig for at barn skal få raskere tilgang på ny behandling. Samtidig er barn en sårbar gruppe hvor det stilles det strenge etiske og regulatoriske krav ved kliniske studier, sier Knudsen, som også er overlege på Klinisk forskningspost for barn ved Oslo universitetssykehus.

På møtet blir det presentert konkrete eksempler på studier innen CAR-T-behandling ved leukemi, studier som inkluderer barn med sjeldne kreftsykdommer, studier på sykdommen akondroplasi (kortvoksthet) og studier på sjeldne øyesykdommer, for å nevne noe.

Møtet arrangeres av NorTrials og NorCRIN, sammen med Barnekreftforeningen, NorPedMed, Partnerskapet for sjeldne sykdommer og Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser og The Nordic Society of Paediatric Haematology and Oncology (NOPHO).

- Internasjonalt samarbeid, spesielt i Norden, er viktig for kliniske studier på barn og for sjeldne sykdommer. Fordi det er få pasienter i hvert land, bør vi å samarbeide på tvers av landegrensene for å få tilstrekkelig antall deltakere i studiene, sier Moldestad.

Clinical Trials Day feires over hele verden den 20. mai hvert år. På denne datoen i 1747 startet James Lind det som ofte regnes som den første randomiserte kliniske studien. Studien skjedde om bord på et skip, med 12 sjømenn delt inn i 6 grupper, og konkluderte med at appelsiner og sitroner var en kur mot skjørbuk.

Registrer deg for arrangementet her: Microsoft Virtual Events Powered by Teams